Dans le domaine médical, la transgénèse a permis la production d'anticorps utilisés pour la vaccination, comme le vaccin prévenant l'hépatite B. Certains vaccins produits par des OGM sont déjà sur le marché en Europe et d'autres sont en cours de développement expérimental. Des essais cliniques sur des animaux, puis sur l'humain, sont menés avant la mise en marché d'un anticorps issu d'une transgénèse ou de produits pharmaceutiques.
Une bactérie, Escherichia coli [(celle dont il est question ici n'est pas celle qui est responsable de la maladie du hamburger (E. coli 0157:H7)], a pu être modifiée génétiquement de manière à ce qu'elle produise une insuline humaine. Une levure GM produit de l'hydrocortisone1, un composé habituellement présent chez les mammifères, dont sont issus la cortisone et de nombreux autres corticoïdes que l'on trouve en pharmacie. Cette méthode de production microbienne de la cortisone est beaucoup plus simple que le procédé industriel complexe utilisé actuellement.
